骨髄線維症の治療とその選び方

骨髄線維症の治療

骨髄線維症には、
どのような治療がありますか？

リスク分類に従い、どのような治療が必要かが検討されます。

治療の種類

治療は主に、薬物療法、輸血、移植の3種類が行われます。

薬物療法
輸血
移植（同種造血幹細胞移植）

このほかに、放射線治療や外科手術が行われることもあります。

リスク別の治療法

低リスク・中間-1リスク

症状がない

定期的に通院し、進行していないか確認

症状がある

薬物療法・輸血

中間-2リスク

66歳以上で移植の適応がない方

薬物療法・輸血

移植の適応がある方

同種造血幹細胞移植・薬物療法

高リスク

移植の適応がない方

薬物療法・輸血

移植の適応がある方

同種造血幹細胞移植・薬物療法

主な薬物療法

薬物療法には、主にホルモン剤（副腎皮質ステロイド）と抗がん剤（JAK阻害薬、JAK/ACVR1阻害薬）が使用されます。
これ以外にも薬剤がありますので、薬物療法については医師や薬剤師にご相談ください。

副腎皮質ステロイド^1）

炎症やアレルギーの改善、免疫抑制などさまざまな働きがある薬剤で、貧血の症状があるときに使われます。

JAK（ジャック）阻害薬^1）

骨髄線維症の症状は、過剰に活性化しているJAKという酵素が主な原因です。JAK阻害薬は、この酵素の働きを抑える薬剤で、脾臓の腫れを小さくしたり、全身の症状を改善する作用があると考えられています。

JAK/ACVR1（ジャック/エーシーブイアールワン）阻害薬

JAKの働きを抑えることに加えて、骨髄線維症に伴う貧血に関わるアクチビンA受容体1型（ACVR1）の働きを抑えることで血液中の鉄分を増やし、造血を促す作用があると考えられています。

輸血

赤血球が減少して貧血の症状が進行したときに、赤血球を輸血します。
長期にわたって輸血を繰り返すことで、体の中に過剰に鉄が蓄積されて臓器障害が起こることがあるため、定期的な血液検査が必要になります。
また、血小板が少なく出血症状がある場合に、血小板を輸血することもあります。

移植（同種造血幹細胞移植）

正常な血液細胞を造れなくなった患者さんに、健康な人（ドナー）から提供された造血幹細胞を点滴で投与して、血液細胞を造る機能を正常化する治療です。ドナーは患者さんと、白血球の型が一致している必要があります。
移植の前には、強力な抗がん剤や全身への放射線照射を用いて、異常な造血幹細胞を壊すための治療（前処置）が必要になります。移植の後には、移植された造血幹細胞に対して、拒絶反応が起こることがあります。
前処置による体への負担が大きいことから、適応については慎重に検討されます。